帕金森病主要由大脑黑质区多巴胺神经细胞的特异性死亡导致，传统治疗方法无法使神经元再生，也无法阻止神经细胞的继续死亡。基于啮齿类模型的研究表明人多能干细胞分化的多巴胺神经细胞可在体内存活并发挥一定功能，但这些细胞在灵长类体内的长期安全性和有效性尚缺少足够数据。在本项工作中，该团队利用临床级人胚胎干细胞分化出中脑多巴胺能神经细胞，经过严格质检后移植到帕金森猴脑内，并进行了长达两年的跟踪评价。结果表明，植入的细胞可以在动物体内长期存活并进一步成熟，能有效改善帕金森猴的症状，而且没有出现肿瘤和其他严重不良反应。这些数据为开展相关临床研究提供了有力的支撑。目前，该团队启动了利用人胚胎干细胞分化的中脑多巴胺能神经细胞治疗帕金森病的临床研究，部分患者的病情已有明显改善。
论文第一作者是王昱凯，朱宛宛和吴孟华为共同第一作者。周琪和胡宝洋为共同通讯作者。该研究得到了科技部、基金委以及中科院“干细胞与再生医学”战略先导专项等资助。
（消息来源于《中国科学院网站》）